Ohikoa denez, urte hasieran, analistek apostu egiten dute pazienteei iritsiko zaizkien medikamentu berrietatik zeintzuk diren disruptiboenak eta salmenta-arrakasta izateko aukera gehien dituztenak.

Clarivate aholkularitza-enpresak, 2023an Ameriketako Estatu Batuetako (AEB) eta Europako farmazia-merkatura iristea espero diren nobedade guztietatik hamabost konposatu duten potentziala azpimarratu du. Era berean, beste aholkularitza-enpresak, Evaluate-k, hamar supersalmenta posible aipatzen ditu. Biak bat datoz lau produktutan; beraz, haien analisien arabera, 21 tratamendu berri daude paradigma terapeutikoak aldatzeko eta konpaniei milioi askoko diru-sarrerak sortzeko potentzialarekin.

Clarivitatek argitaraturiko Drugs to watch (jarraitu beharreko medikamentuak) txostenak garrantzi handiko molekula berriak biltzen ditu. Horren aurreikuspenaren arabera, bost urtean, zortzik medikamentuk mila milioi dolarreko salmentak gutxienez sortuko dituzte urtean.

Zerrenda horretan zenbait berrikuntza terapeutikoak biltzen dira gaixotasun batzuk tratatzeko, hala nola, onkohematologian, gaixotasun arraroetan, patologia autoimmuneetan, dermatologian eta neurologian.

Horrela, 2027rako egindako salmenten kalkuluen arabera, psoriasia tratatzeko bi medikamentu daude zerrendaren lehen postuan. Bakoitzak, gutxienez, 2.000 milioi dolar fakturatzea espero den bakarrak dira. Bat bimekizumab (Bimzelx) medikamentu biologikoa da, UCB garatua eta Europan baimenduta, eta bestea deucravacitinib (Sotyktu), FDA-k (Amerikako Estatu Batuetako Medikamentu eta Elikagaien Administrazioa) irailean onartua.

Zerrendan hurrena, 2027an diru-sarrera handienak sortzeko duen ahalmenari dagokionez, mieloma anizkuna tratatzeko produktu berri bat da, Janssen-ek ekoiztutako teclistamab (Tecvayli) hain zuzen. Medikamentu honek, 2027an, 1.800 milioi dolar fakturatzea espero da. Baldintzapeko onespena du Europan, eta bide azkarraren bidez Estatu Batuetan. Behin betiko onespena lortuko du III. faseko saiakuntzetan onura klinikoa berresten duenean.

ALZHEIMER ETA BESTE GAITZAK

Clarivateren zerrendan beste bost medikamentu daude, bakoitzak, 2027an, gutxienez mila milioi dolarreko salmentak izatea espero dutenak. Horietako bik FDA-ren argi berdea dute: Eisai eta Biogen-ek ekoitzitako Leqembi (lecanemab) alzheimerrerako, eta Gilead-ek garaturiko Sunleca (lenacapavir), GIB-a (giza immunoeskasiaren birusa) tratatzeko eragin luzeko injektagarria, Europan ere onartua.

Beste hirurak, Lilly-ren donanemab, alzheimerra tratatzeko; BioMarin-en Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), hemofilia tratatzeko terapia genikoa, eta Apellis-en pegcetacoplan. Azken hau gaixotasun arraro bat (gaueko hemoglobinuria paroxistikoa) tratatzeko merkaturatuta zegoen; orain, adinari lotutako makula-endekapenaren forma lehorraren azken etapako tratamendu nagusia izan nahi du.

Zalantzarik gabe, urtean gehien espero diren erabakien artean alzeheimerra tratatzeko medikamentuei (lecanemab eta donanemab) dagozkie. Leqembi-k (lecanemab), urtarrilean, FDAren onespen azkarra lortu badu ere, medikamentu horien etorkizuna, jakina, desberdina izango da behin betiko onespena lortzen badute.

Medikamentu baten beharra asetzea arrakasta komertzialaren bermea da. Antirretrobiral asko badira ere, aukerak mugatuak dira GIB multierresistentean. Lenacapivir hiesa garatzeko arrisku handia denean indikatuta dago. Konprimituetan eta larruazalpeko formulazioan aurkezten da, eta urtean bi administraziorekin bakarrik birusa kontrolpean edukitzeko aukera ematen du.

TERAPIA GENIKOA

Nefrologian bi medikamentu garrantzitsu espero dira: sparsetan (Travere Therapeutics-ena), giltzurrunetako gaixotasun kronikoaren progresioa geldiarazten duena eta daprodustat (GSK-rena), giltzurrunetako gaixotasun kronikoari lotutako anemiaren tratamenduan indikatuta dagoena.

Parkinsonen gaixotasuna tratatzeko Foscarbidopa/foslevidopa (AbbVie-rena) da. Tratamendua larruazalpeko ponpa baten bidez ematen da. Ahotik hartzen den karbidopa-levodopa baino eraginkortasun handiagoa eskaintzen du.

Immunoterapia lehen aldiz iritsiko da merkatura 1 motako diabetesa tratatzeko: Teplizumab (Tzield) da, Provention Bio-k ekoiztua. Pankreako beta zelulen funtzioa mantentzeko eta intsulinarekin tratatzeko beharra atzeratzeko gaitasuna erakutsi du.

Clarivateren arabera, pazienteentzat duten balioagatik eta diru-kopuru handiak sortzeko duten ahalmenagatik beste medikamentu batzuk ere oso garrantzitsuak dira, esaterako, capivasertib (AstraZeneca-rena), bularreko minbizia tratatzeko; mirikizumab (Lilly-rena) kolitis ultzeraduna eta Crohn-en gaixotasuna tratatzeko, eta ritlecitinib (Pfizer-rena) alopezia areata tratatzeko.

Ia guztiek ezaugarri komuna dute: biomarkatzaileei zuzendutako terapiak dira, eta ohiko farmakoek baino eraginkortasun handiagoa dutela promesten dute. Clarivateren txostenaren arabera, terapia mota horiek gero eta ohikoagoak dira. Izan ere, txostenean adiezazten denez, azken zazpi urteotan FDAk egindako onarpen guztietatik, %25 terapia pertsonalizatuei dagozkiela kalkulatzen da.

Medikuntza pertsonalizatuaren gorakadak aukera eman du hutsune terapeutikoak betetzeko eta tratamendurik ez zuten gaixotasunei irtenbideak eskaintzeko. Baina medikamentuak paziente-populazio txikiagoentzat diren heinean, medikamentu horiek diru kopuru handiak sortzeko duten ahalmena murriztu egiten da. Clarivatek medikamentu horietako batzuk zerrendan ditu, baina ezingo dira supersalmenta gisa kalifikatu (mila milioi dolar fakturatu urtean).

Evaluate aholkularitza-enpresak ere 2023ko medikamentu berrien artean aukeratu ditu, eta hamar supersalmenta potentzial identifikatu ditu, 2028an, 3.000 milioi dolar (lecanemab) eta 1.000 milioi dolar (sotatercept) artean fakturatuko dituztenak.

Evaluate bat dator Clarivaterekin lau medikamentuetan: lecanemab, donanemab, pegcetacoplan eta mirikizumab. Eta beste batzuk gehitzen ditu: SRP-9001, Duchene-ren muskulu-distrofiarako Sarepta eta Roche-ren terapia genikoa; epcoritamab (AbbVie), B zelula handien linfoma difusorako; zuranolona (Biogen eta Sage), depresio nagusia eta erditze ondorenerako; etrasimod (Pfizer), kolitis ultzeradunerako; sotatercept (MSD) biriketako hipertentsio arterialerako, baita RSVPreF3 OA ere, adineko helduentzako arnas birus sintzitialaren aurkako GSK-ren txertoa.

Evaluateren arabera, alzheimerraren aurkako medikamentu biologikoek FDAren onespen osoa lortzen badute ere, litekeena da ordainketa atzeratzea. Alzheimerraren kasuan aducanumab-ekiko esperientziak pisu handia du. Amerikako Estatu Batuetako Kongresuak berak FDA eta Biogen ikertu eta gaitzetsi du medikamentu hori onartu eta merkaturatzeko egindako prozesuagatik.

Bestalde, arnas birus sintzitialaren segmentu gero eta lehiakorragoan arrakasta ere ez dago ziurtatuta. Izan ere, GSK da txerto fabrikatzaile nagusia, baina Pfizer-rek hurbiletik jarraitzen dio, eta Johnson-Johnson-ek eta Modernak leku hartu nahi dute.

ZIHURGABETASUNAK

Terapia genikoek sortzen dituzten itxaropen handiekin batera, zalantza ugari ere badaude. Eremu hori sendotzen ari dela adierazten duten seinale berriak itxaroten dira 2023an; agintari arautzaileen konfiantza irabazten ari dela adierazten duten seinaleak, alegia.

Azken bost urteotan, berriz, kapital-inbertsio handiak erakarri dituen onkologia arloak ekintza-mekanismo berriak eskaini ahal dituela frogatu behar du.

Dena den, bai Evaluatek bai Clarivatek aurreratu dute Estatu Batuetako erregulazio-giroa hobetu egingo dela. FDAk, 2022an, 37 molekula berri baino ez zituen onartu. Clarivateren arabera, 2023an espero da onarpen tasa berreskuratzea eta pandemiaren aurretik zegoen onarpen-tasa lortzea.

BIDE AZKARRA

FDAk onartzen dituen molekula-kopurua, industria farmazeutikoaren produktibitatearen adierazletzat hartzen da. 37 medikamentu berrietatik sei bakarrik onartuak izan ziren bide azkarretik. Datu horrek adierazten du Estatu Batuetako Kongresuak zorrotz kontrolatu duela FDAren jarduera.

Evaluatek aurreikusten du 2023an 57 molekula onartuko direla. Iragarpen horiek betetzen badira, seinale ona izango da sektorearentzat.

Baliteke medikamentuak bide azkarretik baimentzeak zaila izaten jarraituko duela. Izan ere, bide azkarretik medikamentuak baimentzea inoiz onura klinikorik frogatzen ez duten terapiak modu errazean baimena lortzeko bidea izan da. FDAk argi utzi du bide honetatik onarpena eskatu aurretik III. faseko saiakuntza onartzeko prozesua ondo bideratuta egon behar dela.

Halaber, FDAk ziurtatu nahi du bere balio terapeutikoaren frogak garaiz ematen ez duten medikamentuak azkar erretiratu ahal izango direla merkatutik.

Erreferentzia:

Brocal N. testua; Sanz G. ilustrazioa. 2023ko urtarrila. Futuros superventas. 2023, año estrella de la innovación. Correo Farmacéutico.